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Pathologies

Les maladies rares sont-elles encore une priorité en France

15/06/2010

Aux côtés de tous les acteurs concernés (pouvoirs publics, associations de patients, chercheurs, cliniciens…), Les Entreprises du Médicament soutiennent depuis plus de 10 ans le combat contre les maladies rares.
A ce titre un groupe dédié a été créé au sein du Leem. Il travaille en étroite collaboration avec les associations de patients et les chercheurs académiques. Après avoir accompagné la mise en place du règlement européen sur les médicaments orphelins adopté en 1999, ce groupe a œuvré pour favoriser la recherche, améliorer la connaissance, faciliter l'accès aux soins pour les malades et leurs familles. Dans ce cadre, de nombreuses actions ont été menées dont récemment la participation à la préparation du second Plan national pour les maladies rares.

Des progrès ont d'ores et déjà été réalisés avec la mise sur le marché régulière de médicaments orphelins. Ainsi, depuis 10 ans, 60 médicaments désignés « orphelins » ont été autorisés en procédure européenne.

L'ampleur de la tâche est cependant encore immense aussi bien pour découvrir et développer de nouvelles molécules que pour les mettre à la disposition des malades dans des conditions optimales.

A l’occasion de ce séminaire sur les maladies rares Les Entreprises du Médicament souhaitent contribuer à une prise de conscience, aux côtés de l’ensemble des acteurs publics et privés qui seront amenés à s’exprimer, que la lutte contre ces maladies doit demeurer un enjeu national prioritaire avec, notamment :

-- un dialogue renforcé entre les différentes parties prenantes
-- l'émergence de solutions pour une amélioration de la recherche dont :
Ø le développement de l'épidémiologie,
Ø une évaluation spécifique des particularités de ces maladies et des populations concernées,
Ø une amélioration de la compréhension des enjeux économiques liés à ces maladies.
-- un égal accès à l’innovation thérapeutique pour tous les malades concernés.

en téléchargement :

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- "Maladies rares et orphelines - Colloque Eurobiomed " (La Presse Médicale - mai 2010)

- "Plateforme Maladies Rares"

- "Liste des médicaments orphelins en Europe" (Les cahiers d'Orphanet - avril 2010)