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Pathologies

Lancement d'OrphanXchange et Erditi, deux actions pionnières et de dimension européenne pour les maladies rares

15/06/2004

Après deux ans de construction en commun, l’Alliance Maladies Rares, le GIS-Institut des maladies rares, les Entreprises du Médicament, Orphanet et l’Inserm annoncent aujourd’hui la création de deux programmes majeurs en matière de recherche et traitement des maladies rares. De portée européenne, ces deux initiatives sont totalement originales dans le paysage international actuel.

- OrphanXchange ( www.orphanxchange.org) est un site internet. Il donne accès à une base de données construite à la demande des associations de malades de l´Alliance Maladies Rares pour mettre en relation projets de recherche académiques et développeurs privés pour le développement de solutions diagnostiques et de médicaments «orphelins» (appellation officielle des thérapies pour les maladies rares). Ces projets de développement peuvent être issus de la recherche académique ou bien concerner des molécules déjà commercialisées pour d´autres indications et qui pourraient avoir une application pour le traitement d´une maladie rare. Un travail d´analyses préalable a été réalisé auprès des associations et des médecins pour définir de premières pistes grâce à l´identification des médicaments prescrits hors autorisation de mise sur le marché (AMM) par les cliniciens pour aider les malades. Aujourd´hui, la base OrphanXchange contient ainsi des projets de possibles indications orphelines concernant déjà plus de 35 maladies rares. Le site OrphanXchange est gratuit et ouvert à tous. L´accès au descriptif détaillé suit une procédure sélective rigoureuse. Ce site est relié à la base de donnée européenne sur les maladies rares, Orphanet (www.orpha.net). OrphanXchange, programme développé au sein du service commun 11 de l´Inserm est soutenu par la Commission Européenne et les Entreprises du Médicament.

- Erditi ( www.erditi.org) offre aux chercheurs académiques européens engagés dans la recherche sur les maladies rares l´accès aux molécules des entreprises du médicament afin d´étudier leur potentiel thérapeutique. Ces molécules, aux modes d´action connus, pourraient trouver de nouvelles indications dans le champ des maladies rares. A ce jour, quatre grandes entreprises du médicament - Aventis, Glaxosmithkline, Roche et Servier - et une dizaine d´institutions européennes de recherche académique - dont le CNRS et l´Inserm pour la France - sont déjà partenaires. Erditi est coordonné par le GIS – Institut des maladies rares, soutenu par le Leem Recherche et sous le patronage de l´European Science Foundation.

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Ces 2 programmes originaux, renforcent le dispositif mis en place entre les associations de malades, les entreprises du médicament, la recherche académique et les professionnels de santé dans le cadre du groupe de travail maladies rares du Leem pour développer de nouvelles pistes de travail et collaboration entre tous les acteurs de la lutte contre les maladies rares. Cette lutte est possible : De plus en plus de maladies rares, y compris d´origine génétique, peuvent maintenant bénéficier d´un traitement, qu´il s´agisse de thérapie cellulaire, thérapie génique, d´enzymes de remplacement ou de thérapie par molécules classiques. Les progrès important de la recherche en biotechnologie permettent d´espérer des traitements de plus en plus ciblés et efficaces. Des thérapies se développent en Europe depuis 3 ans grâce à l´adoption en 1999 du règlement européen sur les médicaments orphelins qui fournit des incitations aux entreprises. Plus de 300 dossiers ont été déposés à l´Agence européenne et 14 médicaments ont reçu une AMM.

L´Alliance Maladies Rares, acteur à part entière dans la réflexion à l´origine de ces deux initiatives porteuses d´espoirs, attend beaucoup de la mobilisation des chercheurs publics et privés. La mobilisation de tous est impérative.

Les maladies rares :

- Une maladie est dite rare lorsqu´elle touche moins de une personne sur 2000, soit pour la France, moins de 30 000 personnes pour une maladie donnée.

- Plus de 3 millions de personnes sont touchés en France par une maladie rare, plus de 20 millions en Europe.

- Les maladies rares sont graves, chroniques, évolutives et le pronostic vital est souvent en jeu.

- On dénombre de 6000 à 7000 maladies rares.

- Environ 80% des maladies rares sont des maladies génétiques.

- Trois maladies rares sur quatre sont des maladies pédiatriques générant des incapacités sévères.