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Pathologies

Urgence - Maladies rares

12/06/2007

Les Entreprises du Médicament, en partenariat avec les associations de malades, ont compris, dès le milieu des années 1990, l'urgence qu'il y avait, à améliorer la prise en compte des maladies rares qui affectent près de 3 millions de personnes en France et 30 millions en Europe. On en dénombre près de 7 000 aujourd'hui. Mais ces pathologies restent difficiles à diagnostiquer et la recherche et le développement de médicaments posent des problèmes scientifiques et économiques très particuliers.

Après plus de 10 ans d'action collective et 7 ans après l'adoption du règlement européen, l'ensemble des acteurs concernés reconnaissent que des progrès considérables ont été accomplis :

384* dossiers déposés par des entreprises à l'Agence Européenne du Médicament ont reçu une désignation de médicament orphelins,
· 35* nouveaux médicaments pour des maladies rares ont ainsi pu être déjà mis à disposition des personnes malades, notamment pour des maladies graves ou invalidantes telles la maladie de Fabry ou la maladie de Gaucher. Ces progrès représentent des investissements de plusieurs centaines de millions d'€uros.

De plus, en France, à travers la plateforme maladies rares et pour la quatrième année consécutive, le Leem a mis à disposition près de 200 000 €uros dans des projets visant à favoriser les connaissances et le développement de nouveaux traitements.

En Europe, la recherche publique et privée est fortement mobilisée :

· 4 044* programmes de recherche concernent les maladies rares, ce qui couvre 1 976* maladies rares,

· 671* essais cliniques sont en cours pour les maladies rares, ce qui couvre 414* maladies rares.

Il faut néanmoins reconnaître que le décryptage des maladies rares est très complexe ; la recherche génomique et les biotechnologies ouvrent des perspectives nouvelles dans lesquelles investissent les entreprises qui sont plusieurs dizaines à y consacrer une part de leur activité

Afin d'éclairer la connaissance sur les recherches en cours et la prise en compte de cet enjeu de santé majeur, le Leem, convie les journalistes à un point d'information, en présence de nombreux acteurs impliqués dans les maladies rares.

D'ici là, le Leem répondra à toute question urgente qui pourrait concerner ce domaine spécifique.

* chiffres Orphanet

PJ : Note d'information "Les actions des Entreprises du Médicament pour favoriser la reconnaissance et le traitement des maladies rares"