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Essais cliniques

Entreprises du Médicament, recherche publique et associations de malades : une combinaison prometteuse pour la recherche et les malades.

02/10/2007

L’essai de phase 2a annoncé le 28 septembre par le laboratoire Actelion dans la mucoviscidose avec la molécule Miglustat, témoigne de l’exemplarité des maladies rares et de la capacité des différents acteurs concernés à unir leurs efforts pour tenter de trouver des solutions thérapeutiques au service des malades.
Grâce à l’association Vaincre la Mucovisdose qui soutient de longue date des équipes de chercheurs publics, une équipe de chercheurs du CNRS conduite par le Professeur Frédéric Becq à Poitiers a identifié l’intérêt potentiel d’une molécule, le Miglustat, déjà commercialisé pour une autre maladie rare, la maladie de Gaucher de type 1. Le laboratoire Actelion, propriétaire de la molécule et très engagé dans les maladies rares, va désormais conduire cet essai clinique pour tenter de transformer la lueur d’espoir apportée par cette découverte en avancée thérapeutique pour les malades.

Depuis l’initiation par la France du projet de règlement européen sur les maladies rares et l’adoption de celui-ci en 2000, les Entreprises du Médicament sont engagées dans une démarche partenariale avec les acteurs de la plate forme Maladies Rares (Orphanet, Eurordis, Alliance maladies Rares) pour l’identification des molécules prescrites hors AMM qui pourraient présenter un intérêt thérapeutique dans une maladie rare, permettre l’amélioration des connaissances scientifiques et la mise à disposition des malades de l’information, notamment.

Contact : Jérôme Soletti, responsable des Partenariats LEEM (jsoletti@leem.org)