GENETHON devient membre partenaire des Entreprises du Médicament (Leem)

Cette adhésion traduit la volonté des Entreprises du Médicament, d’accompagner les structures entrepreneuriales de recherche dans la réalisation de leurs projets.

Généthon (*), a rejoint l’organisation professionnelle des Entreprises du Médicaments en France, (Leem) en tant que membre partenaire.

Le statut de membre partenaire permet d’accueillir aux côtés des entreprises pharmaceutiques des « entreprises qui exercent une activité dans le domaine des sciences de la vie contribuant ainsi au développement de la recherche ou à la mise sur le marché de produits de santé »

La mission de Généthon est de chercher, développer et produire des traitements de thérapie génique pour les maladies rares mono-géniques. La structure de Généthon a considérablement évolué dans ce sens ces trois dernières années :

-- Généthon s’est en effet doté de compétences, expertises, métiers complémentaires indispensables au développement de médicaments et permettant de faire passer le fruit de ses recherches fondamentales aux essais cliniques : actuellement, Généthon développe quatre produits de thérapie génique ayant reçu la désignation « médicaments orphelins » concernant trois dystrophies musculaires et un déficit immunitaire (WAS). Le premier essai clinique de phase IIa sur une dystrophie des ceintures (gamma-sarcoglycanopathie) est en cours.

-- Généthon possède un site de bio-production « BPF » pour la thérapie génique, accrédité par l’Afssaps en 2006, produisant les traitements nécessaires aux essais cliniques.

-- Généthon a par ailleurs créé en 2004 une start-up, GenoSafe, spécialisée dans l’efficacité, la sécurité de produits bio-thérapeutiques, le développement de méthodes et la réalisation d’études, pour toutes les étapes allant de la recherche jusqu’aux essais cliniques. L’expertise de GenoSafe est indispensable à Généthon pour emmener dans des conditions optimales, ses stratégies thérapeutiques vers la mise sur le marché

Après ANS Biotech, Bio-modeling systems, Cytheris, ERYtech Pharma, MAT Biopharma, ONCOMEDIC SAS, PhysioStim et TcLand SA, Généthon devient ainsi le neuvième membre partenaire des Entreprises du Médicament.

Cette adhésion traduit la volonté des Entreprises du Médicament, d’accompagner les structures entrepreneuriales de recherche dans la réalisation de leurs projets et de s’inscrire ainsi dans une logique d’anticipation, au service de l’innovation thérapeutique. Pour le Président du Leem, Christian Lajoux, c’est le signe que « le Leem est une structure d’accueil reconnue pour faire travailler ensemble les nouveaux acteurs de la biotechnologie »

Pour Généthon, c’est, selon son Directeur Général, le Docteur Anne-Marie Masquelier : « une reconnaissance de Généthon en tant qu’entreprise de biotechnologie par les professionnels de la Santé. C’est aussi le moyen de donner une visibilité sur Généthon, pionnier dans le domaine des thérapies, génique et cellulaire, et de transmettre aux industriels de santé l’intérêt et l’importance de ces produits innovants pour traiter de façon curative certaines maladies rares mono-géniques. Par ailleurs, dès les premières preuves de concept clinique chez l’homme obtenues, ces thérapies innovantes (géniques et cellulaires) seront d’intérêt pour les industriels de santé, du fait d’applications potentielles pour des pathologies plus fréquentes. Enfin, Généthon apporte une spécificité originale et unique dans la communauté pharmaceutique »

(*) Association (Loi de 1901) et structure de biotechnologie (200 personnes, 10.000 m2 de laboratoires (dont des P2 et P3), environ 22 Millions € de budget annuel en provenance pour 85% de l’AFM (Association Française contre les Myopathies), grâce aux dons du Téléthon.