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Les patients atteints de maladies rares (*) sont-ils oubliés?

26/02/2010

Définition et chiffres :

Une maladie est qualifiée de rare dès lors qu’elle frappe moins d’une personne sur 2000 (**)[61]. 7000 maladies rares environ ont été répertoriées. Elles concernent 30 millions d’Européens. Le niveau de connaissance est important pour certaines maladies et très faible pour d’autres : on dénombre environ 400 maladies pour lesquelles un traitement médicamenteux spécifique est disponible (médicaments orphelins ou non). Il existe actuellement un test diagnostic pour 1315 maladies, dont 916 en France et 399 ailleurs en Europe.

80% DES MALADIES RARES SONT D’ORIGINE GÉNÉTIQUE(***)

Ce qui a été accompli :

Il aura fallu le règlement européen (1999) et l’action des associations de patients pour prendre conscience des enjeux spécifiques des maladies rares. On est entré depuis dix ans dans un cycle de progrès, qui a permis de trouver de vraies innovations et d’offrir de réelles perspectives. Plus de 380 dossiers déposés par des entreprises à l’EMEA ont reçu une désignation de médicament orphelin. 35 nouveaux médicaments bénéficiant à 1,6 million de patients ont été autorisés. 1976 maladies font l’objet de 4044 programmes de recherches. Concernant 414 maladies, plus de 670 essais cliniques sont actuellement en cours en Europe.

Nous nous investissons aux côtés des associations de patients

En 2002, le groupe “Maladies Rares”, constitué des Entreprises du Médicament, des associations et des représentants des pouvoirs publics, a lancé un recensement desmolécules prescrites hors AMM dans le traitement des maladies rares qui pourraient bénéficier d’un développement dans ces indications. Ce travail conduit par Orphanet a donné naissance à une base de données sur Internet, OrphanXchange, où les résultats sont disponibles et accessibles aux chercheurs publics ou aux entreprises.
Quatre entreprises du médicament se sont associées à l’initiative Erditi (European Rare Diseases Therapeutic Initiative), qui vise à développer des projets de recherche sur des molécules non encore utilisées et commercialisées par des partenariats public-privé. Depuis trois ans, les Entreprises du Médicament soutiennent le développement du site Internet d’Eurordis (European organization for rare diseases) afin de favoriser l’information et les échanges au niveau européen.

Selon Eurordis, les 27 Etats-Membres de l’Europe se sont engagés le 9 juin 2009 à réaliser une politique commune sur les maladies rares et à adopter chacun un plan national.

(*) Fiche établie d’après dossier de presse. Leem. Maladies rares. Juin 2007.
(**) Ibid.
(***)Yann Le Cam. Eurordis. Intervention juin 2007.